Thử nghiệm tinh chỉnh gen người bằng kỹ thuật CRISPR-Cas9 đã cho phép bởi Ủy ban đạo đức và an toàn sinh học liên bang Hoa Kỳ, giúp các nhà nghiên cứu tại Đại học Pennsylvania có thể thay đổi cấu trúc di truyền của tế bào máu trắng T cell trên cơ thể bệnh nhân, giúp họ tăng cường khả năng của hệ miễn dịch, từ đó chống lại các căn bệnh ung thư với khối u ác tính, u đa tủy hoặc ung thư mô liên kết. Dù đây chỉ mới là tổ chức đầu tiên cho phép tiến hành và nhóm cần phải thuyết phục nhiều tổ chức khác, bao gồm cả FDA, nhưng đây vẫn là "ngọn đèn xanh" đầu tiên được bật trong việc thử nghiệm tùy chỉnh gen người.
Đây là lần đầu tiên một thử nghiệm lâm sàng tinh chỉnh gen người được cấp phép tại Mỹ, mở ra hướng đi mới trong việc sử dụng kỹ thuật này để hỗ trợ điều trị, ngăn chặn hiệu quả những căn bệnh nguy hiểm. Người dẫn đầu nghiên cứu, giáo sư Carl June tại Viện nghiên cứu sức khỏe quốc gia Hoa Kỳ cho biết rằng: "Dữ liệu sơ bộ của chúng tôi cho thấy có thể cải thiện hiệu quả của các tế bào T bằng cách sử dụng CRISPR."
Trong giai đoạn 2 năm đầu của kế hoạch thử nghiệm dự kiến, giáo sư June và các đồng nghiệp sẽ áp dụng liệu pháp mang tên T-cell trên 18 bệnh nhân. Nhóm sẽ trích xuất tế bào T của các bệnh nhân, tinh chỉnh gen của chúng bằng CRISPR (về cơ bản là công cụ cho phép họ cắt, dán, sao chép DNA) và sau đó đưa trở lại vào cơ thể bệnh nhân để tăng cường tính tập trung và phá hủy tế bào trong các khối u.
Nhóm nghiên cứu khẳng định mục tiêu của họ là phát triển nên một liệu pháp miễn dịch mới, sử dụng công nghệ tinh chỉnh gen để điều chỉnh khả năng của các tế bào miễn dịch, giúp chúng mạnh mẽ mẽ, tồn tại được dài lâu hơn và từ đó, tiêu diệt được các tế bào ung thư hiệu quả hơn. Sau nhiều lần đệ trình, cuối cùng Ủy ban đạo đức và an toàn sinh học liên bang Hoa Kỳ đã cho phép nhóm nghiên cứu tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên người.
Mặc dù ý tưởng trên là hoàn toàn hứa hẹn nhưng các nhà nghiên cứu vẫn thừa nhận rằng đây vẫn là một đợt thử nghiệm và không thể đảm bảo mọi thứ sẽ diễn ra như mong muốn. Họ thẳng thắn cho biết: "Nỗ lực trước đây của chúng tôi đã bị cản trở do tế bào T sau khi đưa lại cơ thể bị kiệt sức và chết dần, hoặc không hoạt động như ý muốn." Tất nhiên, bên cạnh đó thì luôn có những ý kiến phản đối, cho rằng đây có thể là hành động vi phạm đạo đức bởi CRISPR có thể bị áp dụng tùy tiện, tạo nên những người đột biến hoặc bị lợi dụng để thiết kế ra phôi thai.
Một nhà nghiên cứu khác là Pete Shanks nhận định: "Tinh chỉnh gen của trẻ nhỏ gần đây chỉ là khoa học viễn tưởng. Tuy nhiên giờ đây với sự tiến bộ của công nghệ thì những điều kỳ diệu đó đã trở thành hiện thực. Một khi quá trình này bắt đầu, sẽ không còn đường quay lại và do đó, đây là một lằn ranh mà chúng ta không được vượt qua." Thậm chí có ý kiến còn cho rằng thử nghiệm lần này sẽ thất bại và nó sẽ không mang lại bất cứ kết quả tốt đẹp nào.
Tuy nhiên, vẫn có ý kiến ủng hộ cho nghiên cứu lần này. Điển hình như giám đốc chính sách khoa học của NIH Carrie. Wolinetz cho rằng: "Các nhà nghiên cứu trong lĩnh vực này sẽ rất vui mừng bởi sẽ được tận dụng khả năng của CRISPR/Cas9 để sửa chữa hoặc xóa bỏ các đột biến có liên quan tới nhiều căn bệnh mà không tốn nhiều thời gian, công sức và chi phí thấp hơn so với cách điều chỉnh hệ thống gen trước đây. Mặc dù những ứng dụng của CRISPR/Cas9 trong y học là rất lớn, giàu khả năng cải thiện sức khỏe con người nhưng nó vẫn chưa được quan tâm đúng."
Dù vậy, trong bất kỳ trường nào thì các nhà nghiên cứu hiện vẫn phải đảm bảo sự chấp thuận từ các tổ chức khác trước khi họ thật sự bắt đầu nghiên cứu, trong đó bao gồm cả cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA), các trung tâm y tế nơi tiến hành thử nghiệm,... Và tất nhiên còn mất cả một khoảng thời gian để tiến hành thử nghiệm trước khi chúng ta có thể nhìn ra kết quả cuối cùng. Hãy chờ xem.
Đây là lần đầu tiên một thử nghiệm lâm sàng tinh chỉnh gen người được cấp phép tại Mỹ, mở ra hướng đi mới trong việc sử dụng kỹ thuật này để hỗ trợ điều trị, ngăn chặn hiệu quả những căn bệnh nguy hiểm. Người dẫn đầu nghiên cứu, giáo sư Carl June tại Viện nghiên cứu sức khỏe quốc gia Hoa Kỳ cho biết rằng: "Dữ liệu sơ bộ của chúng tôi cho thấy có thể cải thiện hiệu quả của các tế bào T bằng cách sử dụng CRISPR."
Trong giai đoạn 2 năm đầu của kế hoạch thử nghiệm dự kiến, giáo sư June và các đồng nghiệp sẽ áp dụng liệu pháp mang tên T-cell trên 18 bệnh nhân. Nhóm sẽ trích xuất tế bào T của các bệnh nhân, tinh chỉnh gen của chúng bằng CRISPR (về cơ bản là công cụ cho phép họ cắt, dán, sao chép DNA) và sau đó đưa trở lại vào cơ thể bệnh nhân để tăng cường tính tập trung và phá hủy tế bào trong các khối u.
Nhóm nghiên cứu khẳng định mục tiêu của họ là phát triển nên một liệu pháp miễn dịch mới, sử dụng công nghệ tinh chỉnh gen để điều chỉnh khả năng của các tế bào miễn dịch, giúp chúng mạnh mẽ mẽ, tồn tại được dài lâu hơn và từ đó, tiêu diệt được các tế bào ung thư hiệu quả hơn. Sau nhiều lần đệ trình, cuối cùng Ủy ban đạo đức và an toàn sinh học liên bang Hoa Kỳ đã cho phép nhóm nghiên cứu tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên người.
Mặc dù ý tưởng trên là hoàn toàn hứa hẹn nhưng các nhà nghiên cứu vẫn thừa nhận rằng đây vẫn là một đợt thử nghiệm và không thể đảm bảo mọi thứ sẽ diễn ra như mong muốn. Họ thẳng thắn cho biết: "Nỗ lực trước đây của chúng tôi đã bị cản trở do tế bào T sau khi đưa lại cơ thể bị kiệt sức và chết dần, hoặc không hoạt động như ý muốn." Tất nhiên, bên cạnh đó thì luôn có những ý kiến phản đối, cho rằng đây có thể là hành động vi phạm đạo đức bởi CRISPR có thể bị áp dụng tùy tiện, tạo nên những người đột biến hoặc bị lợi dụng để thiết kế ra phôi thai.
Một nhà nghiên cứu khác là Pete Shanks nhận định: "Tinh chỉnh gen của trẻ nhỏ gần đây chỉ là khoa học viễn tưởng. Tuy nhiên giờ đây với sự tiến bộ của công nghệ thì những điều kỳ diệu đó đã trở thành hiện thực. Một khi quá trình này bắt đầu, sẽ không còn đường quay lại và do đó, đây là một lằn ranh mà chúng ta không được vượt qua." Thậm chí có ý kiến còn cho rằng thử nghiệm lần này sẽ thất bại và nó sẽ không mang lại bất cứ kết quả tốt đẹp nào.
Tuy nhiên, vẫn có ý kiến ủng hộ cho nghiên cứu lần này. Điển hình như giám đốc chính sách khoa học của NIH Carrie. Wolinetz cho rằng: "Các nhà nghiên cứu trong lĩnh vực này sẽ rất vui mừng bởi sẽ được tận dụng khả năng của CRISPR/Cas9 để sửa chữa hoặc xóa bỏ các đột biến có liên quan tới nhiều căn bệnh mà không tốn nhiều thời gian, công sức và chi phí thấp hơn so với cách điều chỉnh hệ thống gen trước đây. Mặc dù những ứng dụng của CRISPR/Cas9 trong y học là rất lớn, giàu khả năng cải thiện sức khỏe con người nhưng nó vẫn chưa được quan tâm đúng."
Dù vậy, trong bất kỳ trường nào thì các nhà nghiên cứu hiện vẫn phải đảm bảo sự chấp thuận từ các tổ chức khác trước khi họ thật sự bắt đầu nghiên cứu, trong đó bao gồm cả cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA), các trung tâm y tế nơi tiến hành thử nghiệm,... Và tất nhiên còn mất cả một khoảng thời gian để tiến hành thử nghiệm trước khi chúng ta có thể nhìn ra kết quả cuối cùng. Hãy chờ xem.
Tham khảo Engadget
