Bằng cách thiết kế nên một enzyme mang tên TevCas9, các nhà khoa học tại Đại học Western đã cho ra đời bản nâng cấp của bộ công cụ chỉnh sửa gen CRISPR, giúp quá trình thao tác được chính xác, hiệu quả hơn, từ đó phục vụ công tác chữa bệnh hiệu quả hơn, bao gồm cả ung thư, bạch cầu và hơn thế nữa.
CRISPR là bộ công cụ chỉnh sửa gen hiệu quả nhất tính tới hiện tại. Người ta gọi nó là đột phá vĩ đại trong lĩnh vực sinh học thế kỷ 20, giúp tìm được cách điều trị nhiều căn bệnh nan giải trước giờ. Tuy nhiên các nhà khoa học tại Đại học Western không chịu dừng lại mà muốn phát triển CRISPR lên một tầm cao mới với hiệu quả cao hơn nữa.
Phiên bản hiện tại của CRISPR sử dụng một enzymes gọi là Cas9 để cắt các phân đoạn DNA, thí dụ như cắt ra một phần cụ thể trên DNA vốn chứa gen gây rối loạn di truyền, từ đó điều trị hoặc thậm chí là phòng ngừa nó ngay từ cấp độ di truyền. Bây giờ Đại học Western đã kết hợp Cas9 với một enzyme khác gọi là I-Tevl, tạo nên "cây kéo" TevCas9 với độ chính xác cao hơn, hiệu quả hơn.
Theo nhóm nghiên cứu, CRISPR thế hệ tiếp theo còn có khả năng ngăn chặn những gen xấu tự phục hồi, từ đó đảm bảo hiệu quả điều trị dài lâu hơn. Người dẫn đầu nhóm nghiên cứu là David Edgell cho biết: "Vấn đề đối với CRISPR chính là nó sẽ cắt DNA nhưng sau đó DNA sẽ tự chữa lành các vết cắt và gắn trở lại. Điều đó có nghĩa là nó sẽ tự tái tạo lại những nơi mà CRISPR từng chữa trị, bệnh lại tái phát và tạo ra một vòng lặp trị - tái - trị vô ích. Bởi thế, nâng cấp của chúng tôi là ngăn chặn sự tái sinh đó."
Nhóm cho biết hiện phiên bản nâng cấp của CRISPR vẫn còn trong giai đoạn thử nghiệm nhưng những kết quả ban đầu là đầy hứa hẹn. Nhóm hy vọng rằng mọi thứ sẽ diễn ra đúng theo kế hoạch để nhanh chóng đưa vào áp dụng phiên bản mới, cho phép đẩy nhanh quá trình tìm cách điều trị và phòng ngừa nhiều căn bệnh nguy hiểm.
CRISPR là bộ công cụ chỉnh sửa gen hiệu quả nhất tính tới hiện tại. Người ta gọi nó là đột phá vĩ đại trong lĩnh vực sinh học thế kỷ 20, giúp tìm được cách điều trị nhiều căn bệnh nan giải trước giờ. Tuy nhiên các nhà khoa học tại Đại học Western không chịu dừng lại mà muốn phát triển CRISPR lên một tầm cao mới với hiệu quả cao hơn nữa.
Phiên bản hiện tại của CRISPR sử dụng một enzymes gọi là Cas9 để cắt các phân đoạn DNA, thí dụ như cắt ra một phần cụ thể trên DNA vốn chứa gen gây rối loạn di truyền, từ đó điều trị hoặc thậm chí là phòng ngừa nó ngay từ cấp độ di truyền. Bây giờ Đại học Western đã kết hợp Cas9 với một enzyme khác gọi là I-Tevl, tạo nên "cây kéo" TevCas9 với độ chính xác cao hơn, hiệu quả hơn.
Theo nhóm nghiên cứu, CRISPR thế hệ tiếp theo còn có khả năng ngăn chặn những gen xấu tự phục hồi, từ đó đảm bảo hiệu quả điều trị dài lâu hơn. Người dẫn đầu nhóm nghiên cứu là David Edgell cho biết: "Vấn đề đối với CRISPR chính là nó sẽ cắt DNA nhưng sau đó DNA sẽ tự chữa lành các vết cắt và gắn trở lại. Điều đó có nghĩa là nó sẽ tự tái tạo lại những nơi mà CRISPR từng chữa trị, bệnh lại tái phát và tạo ra một vòng lặp trị - tái - trị vô ích. Bởi thế, nâng cấp của chúng tôi là ngăn chặn sự tái sinh đó."
Nhóm cho biết hiện phiên bản nâng cấp của CRISPR vẫn còn trong giai đoạn thử nghiệm nhưng những kết quả ban đầu là đầy hứa hẹn. Nhóm hy vọng rằng mọi thứ sẽ diễn ra đúng theo kế hoạch để nhanh chóng đưa vào áp dụng phiên bản mới, cho phép đẩy nhanh quá trình tìm cách điều trị và phòng ngừa nhiều căn bệnh nguy hiểm.
Tham khảo PNAS, Mediarelations
