Hồi năm ngoái các nhà khoa học Trung Quốc cho biết họ đã tinh chỉnh gen của phôi thai người để tìm cách trị bệnh máu ác tính và bây giờ, họ tiến hành điều đó một lần nữa để tạo ra phôi thai có khả năng kháng HIV bẩm sinh. Phôi thai tùy chỉnh gen đã được tiêu hủy 3 ngày sau đó và họ cho biết rằng giống như lần trước, thử nghiệm mới đây chỉ thành công một phần do phôi thai vẫn không thể phát triển thành người, đồng thời vẫn chưa chính xác
Nghiên cứu được tiến hành bởi các nhà khoa học thuộc Đại học Y Guangzhou và vừa cho công bố trên tạp chí Journal of Assisted Reproduction and Genetics. Trong đó họ đã thu thập 213 trứng người đã thụ tinh từ 87 bệnh nhân tại một trung tâm chữa trị vô sinh. Những quả trứng này đều không thích hợp để thụ tinh trong ống nghiệm bởi chúng có chứa thêm một nhóm các nhiễm sắc thể phụ và chỉ được hiến tặng để phục vụ nghiên cứu.
Bằng cách sử dụng bộ công cụ tùy chỉnh gen CRISPR, các nhà khoa học đã có thể tạo nên một dạng đột biến tự nhiên của các gen ngay trong phôi thai. Đột biến này bản chất là sự tinh chỉnh một gen của hệ miễn dịch gọi là CCR5, cho phép con người có khả năng chống lại virus HIV. Các nhà nghiên cứu chỉ có thể tinh chỉnh được 4 trong số 26 phôi thai mang ra thao tác và một số trong các phôi thai này có xuất hiện một số đột biến không mong muốn - một tác dụng phụ mà nghiên cứu lần trước cũng mắc phải. Và sau khi thí nghiệm xong, các phôi thai đều bị tiêu hủy.
Nhận định trước báo cáo này, giáo sư sinh hóa và phát triển công nghệ tế bào Peter Donovan tại Đại học California cho biết: "Kết quả nghiên cứu này vừa mang tính an ủi, vừa đáng lo ngại. Tin tốt là kỹ thuật tùy chỉnh gen này vẫn hoạt động tốt từ khi nó mới vừa thực hiện cho tới giờ. Điều này cho thấy tính lặp lại được trong khoa học. Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu này cũng thực hiện một điều mà nhóm trước đây đã làm được, cụ thể là chỉnh sửa gen với độ chính xác chưa cao như lần trước."
Sự thất bại trong nghiên cứu lần này khiến các nhà khoa học nghi ngờ rằng kỹ thuật CRISPR vẫn chưa đủ khả năng để tùy chỉnh gen người. Một số ý kiến khác cho rằng vẫn còn nhiều việc để làm nhằm khai thác tối đa khả năng của bộ công cụ này và chỉnh sửa thành công gen của phôi thai như ý muốn, miễn là họ đừng vượt quá giới hạn là đưa vào cơ thể người mẹ để mang thai. Còn nhớ hồi cuối năm ngoái tại Hội nghị thượng đỉnh quốc tế về vấn đề tinh chỉnh gen người, các nhà khoa học Mỹ, Anh và Trung Quốc đã thống nhất rằng việc tinh chỉnh phôi thai có thể phát triển nên bị cấm, còn chỉnh DNA của phôi thai cho các mục đích lâm sàng là không thể chấp nhận được.
Các thử nghiệm sửa đổi di truyền trên phôi thai với khả năng phát triển thành người trưởng thành vẫn đang được tiếp tục. Hồi đầu năm nay, chính phủ Anh đã bật đèn xanh cho các nhà khoa học thuộc nước họ tiến hành các thử nghiệm tinh chỉnh gen ngay cả trên các phôi thai có thể phát triển. Các nhà nghiên cứu từ Đại học Francis Crick, London sau đó đã dùng CRISPR để thử chỉnh sửa các gen cản trở sự phát triển lành mạnh của bào thai. Tất nhiên các phôi thai này chỉ phục vụ nghiên cứu trong 7 ngày đầu sau khi thụ thai (giai đoạn phát triển từ 1 tế bào thành 255 tế bào) và cuối cùng là bị hủy sau 14 ngày.
Giáo sư Donovan nhận định: "Các nghiên cứu ở chuột và các động vật linh trưởng chắc chắn là rất hữu dụng nhưng suy cho cùng thì các nghiên cứu tiến hành trên phôi thai người được hiến tặng mới là cách hiệu quả nhất để tăng cường hiểu biết một cách chính xác. Vẫn còn nhiều thứ để học về tinh chỉnh gen người trước khi điều đó được sẵn sàng thực hiện."
Nghiên cứu được tiến hành bởi các nhà khoa học thuộc Đại học Y Guangzhou và vừa cho công bố trên tạp chí Journal of Assisted Reproduction and Genetics. Trong đó họ đã thu thập 213 trứng người đã thụ tinh từ 87 bệnh nhân tại một trung tâm chữa trị vô sinh. Những quả trứng này đều không thích hợp để thụ tinh trong ống nghiệm bởi chúng có chứa thêm một nhóm các nhiễm sắc thể phụ và chỉ được hiến tặng để phục vụ nghiên cứu.
Bằng cách sử dụng bộ công cụ tùy chỉnh gen CRISPR, các nhà khoa học đã có thể tạo nên một dạng đột biến tự nhiên của các gen ngay trong phôi thai. Đột biến này bản chất là sự tinh chỉnh một gen của hệ miễn dịch gọi là CCR5, cho phép con người có khả năng chống lại virus HIV. Các nhà nghiên cứu chỉ có thể tinh chỉnh được 4 trong số 26 phôi thai mang ra thao tác và một số trong các phôi thai này có xuất hiện một số đột biến không mong muốn - một tác dụng phụ mà nghiên cứu lần trước cũng mắc phải. Và sau khi thí nghiệm xong, các phôi thai đều bị tiêu hủy.
Sự thất bại trong nghiên cứu lần này khiến các nhà khoa học nghi ngờ rằng kỹ thuật CRISPR vẫn chưa đủ khả năng để tùy chỉnh gen người. Một số ý kiến khác cho rằng vẫn còn nhiều việc để làm nhằm khai thác tối đa khả năng của bộ công cụ này và chỉnh sửa thành công gen của phôi thai như ý muốn, miễn là họ đừng vượt quá giới hạn là đưa vào cơ thể người mẹ để mang thai. Còn nhớ hồi cuối năm ngoái tại Hội nghị thượng đỉnh quốc tế về vấn đề tinh chỉnh gen người, các nhà khoa học Mỹ, Anh và Trung Quốc đã thống nhất rằng việc tinh chỉnh phôi thai có thể phát triển nên bị cấm, còn chỉnh DNA của phôi thai cho các mục đích lâm sàng là không thể chấp nhận được.
Giáo sư Donovan nhận định: "Các nghiên cứu ở chuột và các động vật linh trưởng chắc chắn là rất hữu dụng nhưng suy cho cùng thì các nghiên cứu tiến hành trên phôi thai người được hiến tặng mới là cách hiệu quả nhất để tăng cường hiểu biết một cách chính xác. Vẫn còn nhiều thứ để học về tinh chỉnh gen người trước khi điều đó được sẵn sàng thực hiện."
