Báo cáo mới đăng tải online vào 2/7 trên tạp chí Nature Communications cho biết các nhà khoa học tại trường y Lewis Katz của đại học Temple và Trung tâm y khoa đại học Nebraska đã tiêu diệt được ADN HIV-1 loại gen có chức năng sao chép của virus HIV ra khỏi bộ gen của các mẫu vật sống, một bước tiến tuyệt vời để chữa trị hoàn toàn căn bệnh này.
Hiện tại cách hiệu quả nhất để điều trị căn bệnh HIV vẫn là dùng thuốc ARV để cho virus "ngủ đông" trong cơ thể người bệnh. Đó là 1 cách hay nhưng vẫn chưa phải là cách giúp người bệnh khỏi hẳn không còn tải lượng virus trong người nữa. Với nghiên cứu này họ đã áp dụng chiêu chỉnh sửa gen để ngăn HIV tự nhân bản và chỉnh sửa dần dần cho đến lúcc loại bỏ hẳn HIV khỏi tế bào và cơ quan của các động vật bị nhiễm trong thử nghiệm.
Theo bác sỹ Gendelman chuyên về các bệnh truyền nhiễm, trưởng khoa dược liệu học và khoa học thần kinh và giám đốc của Trung tâm các bệnh liên quan đến thoái hóa thần kinh của Đại học y Nebraska UNMC thì nhờ vào sự hợp tác của 1 loạt các chuyên gia đa ngành mới cho ra được phát hiện có tính đột phá này. Trước đó 1 nhóm nghiên cứu của bác sỹ Khalili trường y dược Lewis Katz đã dùng công nghệ CRISPR-Cas9 để phát triển hệ thống chỉnh sửa gen và truyền gen đã trình sửa vào bộ gen đang có ADN của HIV để loại bỏ chúng. Những thí nghiệm này cho kết quả tốt trên chuột thí nghiệm, tuy nhiên nó vẫn giải quyết dứt điểm được virus HIV mà chúng vẫn còn tồn tại trong bộ gen.
Trong lần thử nghiệm mới này họ đã kết hợp hệ thống chỉnh sửa gen của mình với 1 liệu pháp điều trị mới có tên long-acting slow-effective release (LASER) ART của nhóm bác sỹ Gendelman ( thuốc kháng virus giải phóng chậm tác dụng lâu dài - thanks bác @Black Mamba). LASER ART sẽ ngắm đến các điểm virus cư trú và hạn chế HIV tự nhân bản ở mức thấp trong 1 khoảng thời gian nhất định, điều này sẽ giúp giảm bớt liều thuốc ARV mà người dùng phải uống. Liều thuốc được dùng này cũng đã được điều chỉnh về dược học cùng với đó lớp vỏ thuốc cũng sẽ được bọc trong 1 lớp tinh thể nano để giúp phân rã thuốc chậm hơn, thời điểm phân rã có thể tính đến hàng tuần so với hàng ngày như hiện tại.
Đội chuột bạch thí nghiệm được áp dụng cả 2 phương pháp CRISPR-Cas9 và LASER ART đã cho kết quả rất tích cực khi vADN của HIV đã bị loại bỏ ở trên 1/3 lũ chuột nhiễm HIV. Bước tiếp theo của nghiên cứu này đó là tiếp tục thử nghiệm ở những động vật cấp cao hơn, và có thể sẽ áp dụng trên người ở trong 1 vài năm tới.
Hiện tại cách hiệu quả nhất để điều trị căn bệnh HIV vẫn là dùng thuốc ARV để cho virus "ngủ đông" trong cơ thể người bệnh. Đó là 1 cách hay nhưng vẫn chưa phải là cách giúp người bệnh khỏi hẳn không còn tải lượng virus trong người nữa. Với nghiên cứu này họ đã áp dụng chiêu chỉnh sửa gen để ngăn HIV tự nhân bản và chỉnh sửa dần dần cho đến lúcc loại bỏ hẳn HIV khỏi tế bào và cơ quan của các động vật bị nhiễm trong thử nghiệm.
Theo bác sỹ Gendelman chuyên về các bệnh truyền nhiễm, trưởng khoa dược liệu học và khoa học thần kinh và giám đốc của Trung tâm các bệnh liên quan đến thoái hóa thần kinh của Đại học y Nebraska UNMC thì nhờ vào sự hợp tác của 1 loạt các chuyên gia đa ngành mới cho ra được phát hiện có tính đột phá này. Trước đó 1 nhóm nghiên cứu của bác sỹ Khalili trường y dược Lewis Katz đã dùng công nghệ CRISPR-Cas9 để phát triển hệ thống chỉnh sửa gen và truyền gen đã trình sửa vào bộ gen đang có ADN của HIV để loại bỏ chúng. Những thí nghiệm này cho kết quả tốt trên chuột thí nghiệm, tuy nhiên nó vẫn giải quyết dứt điểm được virus HIV mà chúng vẫn còn tồn tại trong bộ gen.
Trong lần thử nghiệm mới này họ đã kết hợp hệ thống chỉnh sửa gen của mình với 1 liệu pháp điều trị mới có tên long-acting slow-effective release (LASER) ART của nhóm bác sỹ Gendelman ( thuốc kháng virus giải phóng chậm tác dụng lâu dài - thanks bác @Black Mamba). LASER ART sẽ ngắm đến các điểm virus cư trú và hạn chế HIV tự nhân bản ở mức thấp trong 1 khoảng thời gian nhất định, điều này sẽ giúp giảm bớt liều thuốc ARV mà người dùng phải uống. Liều thuốc được dùng này cũng đã được điều chỉnh về dược học cùng với đó lớp vỏ thuốc cũng sẽ được bọc trong 1 lớp tinh thể nano để giúp phân rã thuốc chậm hơn, thời điểm phân rã có thể tính đến hàng tuần so với hàng ngày như hiện tại.
Đội chuột bạch thí nghiệm được áp dụng cả 2 phương pháp CRISPR-Cas9 và LASER ART đã cho kết quả rất tích cực khi vADN của HIV đã bị loại bỏ ở trên 1/3 lũ chuột nhiễm HIV. Bước tiếp theo của nghiên cứu này đó là tiếp tục thử nghiệm ở những động vật cấp cao hơn, và có thể sẽ áp dụng trên người ở trong 1 vài năm tới.
Tham khảo Medical Express