Tháng sau các nhà khoa học Trung Quốc sẽ lần đầu tiên trên thế giới tinh chỉnh bộ gen của người trưởng thành. Bằng cách sử dụng bộ công cụ CRISPR, họ sẽ cắt bỏ những đoạn gen bị lỗi trong tế bào của những những bệnh nhân ung thư phổi vốn không thể điều trị bằng bất cứ phương pháp nào khác với hy vọng sẽ giúp họ tự kích hoạt cơ chế miễn dịch chặn đứng sự tăng sinh của khối u và thậm chí là tiêu diệt chúng.
Trước đây các nhà khoa học Trung Quốc đã sử dụng kỹ thuật CRISPR để tinh chỉnh gen từ tế bào phôi thai không sống được nhưng các kết quả thu được là không mấy khả quan. Còn lần này, họ sẽ là những người đầu tiên trên thế giới áp dụng kỹ thuật nói trên để tinh chỉnh gen người trưởng thành. Được biết trước đây người ta đã đề xuất ý tưởng dùng liệu pháp gen, sử dụng công cụ CRISPR để tinh chỉnh DNA ở bệnh nhân nhằm giúp họ tự hình thành khả năng chống lại các căn bệnh hiểm nghèo.
Kỹ thuật cắt dán DNA để chữa bệnh đã được tiến hành thành công trên động vật, cho thấy hiệu quả điều trị một số căn bệnh di truyền, điển hình như loạn dưỡng cơ. Tuy nhiên, cách làm này vẫn chưa được chứng minh tính hiệu quả trên người và nếu lần này các nhà khoa học Trung Quốc thành công thì sẽ thật sự là minh chứng cho tính hiệu quả của liệu pháp gen trong việc chữa bệnh. Thử nghiệm sẽ được các nhà nghiên cứu Trung Quốc tiến hành vào tháng sau tại Bệnh viện Tứ Xuyên và đối tượng sẽ là các bệnh nhân đã trải qua hóa trị và xạ trị nhưng không có tác dụng.
Trước giờ, các nhà khoa học đã nhiều lần nói về vấn đề đạo đức xung quanh việc sử dụng công cụ CRISPR để tinh chỉnh gen người. Đồng thời có ý kiến cho rằng nó sẽ để lại hậu quả về mặt di truyền cho thế hệ sau thông qua việc ảnh hưởng tới tế bào trứng và tinh trùng. Nghiêm trọng hơn, nếu bị lạm dụng thì CRISPR sẽ trở thành công cụ để "thiết kế" nên những đứa trẻ sơ sinh, cho phép cha mẹ có thể chọn những đặc điểm mà con họ sẽ sở hữu sau này. Lần này, nhóm nghiên cứu Trung Quốc khẳng định rằng cách làm của họ chỉ chỉnh sửa tế bào miễn dịch của bệnh nhân, không ảnh hưởng tới tế bào giao tử và do đó, không di truyền cho thế hệ sau.
Chi tiết hơn trong thử nghiệm sắp tới, nhóm nghiên cứu sẽ trích xuất tế bào T từ máu của bệnh nhân và sau đó xóa những gen quy định quá trình sản xuất loại protein tên là PD-1. Đây là loại protein có nhiệm vụ ngăn cản tế bào T xác định và tiêu diệt tế vào ung thư. Sau đó, họ sẽ nhân bản tế bào sau tinh chỉnh trong phòng thí nghiệm, cuối cùng là đưa trở lại cơ thể bệnh nhân để kích thích hoạt động của hệ thống miễn dịch chống lại ung thư. Nói cách khác, khi đó có thể sẽ tự có khả năng tìm và diệt các tế bào ung thư phổi.
Thực ra thì liệu pháp miễn dịch tế bào trước giờ đã được sử dụng phổ biến trên thế giới. Gần đây các bác sĩ đã dùng cách làm như trên để chỉnh sửa gen và cứu sống một cô gái mắc bệnh bạch cầu tưởng chừng vô phương cứu chữa. Tuy nhiên, khác biệt duy nhất trong nghiên cứu lần này chính là CRISPR được áp dụng đơn giản và linh hoạt hơn. Trước đây, phải mất tới 1 năm thì các nhà khoa học mới phát triển nên đúng các phân tử, đóng vai trò là cái kéo, để cắt đúng gen cần thiết. Lần này thì CRISPR trở nên đơn giản hơn bởi nó sẽ được lập trình sẵn để có thể hoạt động ở bất kỳ phần nào của gen, từ đó bỏ qua bước phát triển "kéo" vốn tốn kém và mất thời gian.
Được biết hồi tháng rồi, Viện nghiên cứu y tế quốc gia Mỹ (NIH) đã phê duyệt một thử nghiệm tương tự, tuy nhiên các nhà nghiên cứu Mỹ sẽ bổ sung thêm gen phụ để giúp chống lại 3 dạng ung thư là khối u ác tính, ung thư mô liên kết và ung thư tủy thay vì cắt bỏ gen như kế hoạch của Trung Quốc.
Trước đây các nhà khoa học Trung Quốc đã sử dụng kỹ thuật CRISPR để tinh chỉnh gen từ tế bào phôi thai không sống được nhưng các kết quả thu được là không mấy khả quan. Còn lần này, họ sẽ là những người đầu tiên trên thế giới áp dụng kỹ thuật nói trên để tinh chỉnh gen người trưởng thành. Được biết trước đây người ta đã đề xuất ý tưởng dùng liệu pháp gen, sử dụng công cụ CRISPR để tinh chỉnh DNA ở bệnh nhân nhằm giúp họ tự hình thành khả năng chống lại các căn bệnh hiểm nghèo.
Kỹ thuật cắt dán DNA để chữa bệnh đã được tiến hành thành công trên động vật, cho thấy hiệu quả điều trị một số căn bệnh di truyền, điển hình như loạn dưỡng cơ. Tuy nhiên, cách làm này vẫn chưa được chứng minh tính hiệu quả trên người và nếu lần này các nhà khoa học Trung Quốc thành công thì sẽ thật sự là minh chứng cho tính hiệu quả của liệu pháp gen trong việc chữa bệnh. Thử nghiệm sẽ được các nhà nghiên cứu Trung Quốc tiến hành vào tháng sau tại Bệnh viện Tứ Xuyên và đối tượng sẽ là các bệnh nhân đã trải qua hóa trị và xạ trị nhưng không có tác dụng.
Trước giờ, các nhà khoa học đã nhiều lần nói về vấn đề đạo đức xung quanh việc sử dụng công cụ CRISPR để tinh chỉnh gen người. Đồng thời có ý kiến cho rằng nó sẽ để lại hậu quả về mặt di truyền cho thế hệ sau thông qua việc ảnh hưởng tới tế bào trứng và tinh trùng. Nghiêm trọng hơn, nếu bị lạm dụng thì CRISPR sẽ trở thành công cụ để "thiết kế" nên những đứa trẻ sơ sinh, cho phép cha mẹ có thể chọn những đặc điểm mà con họ sẽ sở hữu sau này. Lần này, nhóm nghiên cứu Trung Quốc khẳng định rằng cách làm của họ chỉ chỉnh sửa tế bào miễn dịch của bệnh nhân, không ảnh hưởng tới tế bào giao tử và do đó, không di truyền cho thế hệ sau.
Chi tiết hơn trong thử nghiệm sắp tới, nhóm nghiên cứu sẽ trích xuất tế bào T từ máu của bệnh nhân và sau đó xóa những gen quy định quá trình sản xuất loại protein tên là PD-1. Đây là loại protein có nhiệm vụ ngăn cản tế bào T xác định và tiêu diệt tế vào ung thư. Sau đó, họ sẽ nhân bản tế bào sau tinh chỉnh trong phòng thí nghiệm, cuối cùng là đưa trở lại cơ thể bệnh nhân để kích thích hoạt động của hệ thống miễn dịch chống lại ung thư. Nói cách khác, khi đó có thể sẽ tự có khả năng tìm và diệt các tế bào ung thư phổi.
Thực ra thì liệu pháp miễn dịch tế bào trước giờ đã được sử dụng phổ biến trên thế giới. Gần đây các bác sĩ đã dùng cách làm như trên để chỉnh sửa gen và cứu sống một cô gái mắc bệnh bạch cầu tưởng chừng vô phương cứu chữa. Tuy nhiên, khác biệt duy nhất trong nghiên cứu lần này chính là CRISPR được áp dụng đơn giản và linh hoạt hơn. Trước đây, phải mất tới 1 năm thì các nhà khoa học mới phát triển nên đúng các phân tử, đóng vai trò là cái kéo, để cắt đúng gen cần thiết. Lần này thì CRISPR trở nên đơn giản hơn bởi nó sẽ được lập trình sẵn để có thể hoạt động ở bất kỳ phần nào của gen, từ đó bỏ qua bước phát triển "kéo" vốn tốn kém và mất thời gian.
Được biết hồi tháng rồi, Viện nghiên cứu y tế quốc gia Mỹ (NIH) đã phê duyệt một thử nghiệm tương tự, tuy nhiên các nhà nghiên cứu Mỹ sẽ bổ sung thêm gen phụ để giúp chống lại 3 dạng ung thư là khối u ác tính, ung thư mô liên kết và ung thư tủy thay vì cắt bỏ gen như kế hoạch của Trung Quốc.
Tham khảo Theguardian
