2 thử nghiệm lâm sàng về vác-xin ung thư trên các bệnh nhân bị ung thư da đã có được những kết quả rất đáng khích lệ, mở ra hy vọng phát triển các loại vác-xin "cá nhân hóa" phù hợp với khối u của từng bệnh nhân. Đây vốn là một vấn đề nan giải bởi rất khó để kích thích hệ miễn dịch tấn công vào các tế bào ung thư nhất định.
Cả 2 nghiên cứu trên đều tập trung vào neoantigen - những phân tử bị đột biến chỉ có trên bề mặt của các tế bào ung thư. Neoantigen được chứng minh là mục tiêu lý tưởng đối với liệu pháp miễn dịch bởi nó không xuất hiện trên các tế bào khỏe mạnh. Thế nhưng thách thức đối với vác-xin là phải tập cho các tế bào miễn dịch hay tế bào T trong cơ thể săn tìm và tiêu diệt những tế bào ung thư đặc trưng có chứa neoantigen.
Trong thử nghiệm đầu tiên tại viện nghiên cứu ung thư Dana-Farber ở Boston, các mẫu khối u đã được lấy từ 6 bệnh nhân mắc chứng u hắc tố. Các bệnh nhân này được xác định là có nguy cơ tái phát cao sau khi được mổ loại bỏ khối u. Đối với từng bệnh nhân, các nhà nghiên cứu đã nhận dạng được đến 20 neoantigen đặc trưng trên mỗi mẫu khối u thu thập từ họ.
Sau đó họ sử dụng các thuật toán máy tính để lựa chọn loại neoantigen nào sẽ là mục tiêu tốt nhất để kích thích các tế bào T tấn công. Những neoantigen này được tổng hợp, pha trộn với một loại chất bổ trợ để kích thích phản ứng của hệ miễn dịch và sau cùng được tiêm vào cơ thể từng bệnh nhân.
4 trong số 6 bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng đầu tiên cho thấy không có dấu hiệu tái phát ung thư sau 25 tháng kể từ khi được tiêm vác-xin. 2 bệnh nhân còn lại đáng tiếc lại tái phát tuy nhiên cả 2 ca này đều đã di căn lên phổi. Sau đợt điều trị thứ 2 với thuốc pembrolizumab (thuốc điều trị ung thư phổi bằng hình thức kích thích miễn dịch) thì cả 2 đều đã có dấu hiệu thuyên giảm.
Cả 2 nghiên cứu trên đều tập trung vào neoantigen - những phân tử bị đột biến chỉ có trên bề mặt của các tế bào ung thư. Neoantigen được chứng minh là mục tiêu lý tưởng đối với liệu pháp miễn dịch bởi nó không xuất hiện trên các tế bào khỏe mạnh. Thế nhưng thách thức đối với vác-xin là phải tập cho các tế bào miễn dịch hay tế bào T trong cơ thể săn tìm và tiêu diệt những tế bào ung thư đặc trưng có chứa neoantigen.
Trong thử nghiệm đầu tiên tại viện nghiên cứu ung thư Dana-Farber ở Boston, các mẫu khối u đã được lấy từ 6 bệnh nhân mắc chứng u hắc tố. Các bệnh nhân này được xác định là có nguy cơ tái phát cao sau khi được mổ loại bỏ khối u. Đối với từng bệnh nhân, các nhà nghiên cứu đã nhận dạng được đến 20 neoantigen đặc trưng trên mỗi mẫu khối u thu thập từ họ.
Sau đó họ sử dụng các thuật toán máy tính để lựa chọn loại neoantigen nào sẽ là mục tiêu tốt nhất để kích thích các tế bào T tấn công. Những neoantigen này được tổng hợp, pha trộn với một loại chất bổ trợ để kích thích phản ứng của hệ miễn dịch và sau cùng được tiêm vào cơ thể từng bệnh nhân.
4 trong số 6 bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng đầu tiên cho thấy không có dấu hiệu tái phát ung thư sau 25 tháng kể từ khi được tiêm vác-xin. 2 bệnh nhân còn lại đáng tiếc lại tái phát tuy nhiên cả 2 ca này đều đã di căn lên phổi. Sau đợt điều trị thứ 2 với thuốc pembrolizumab (thuốc điều trị ung thư phổi bằng hình thức kích thích miễn dịch) thì cả 2 đều đã có dấu hiệu thuyên giảm.
Trong thử nghiệm thứ 2 được thực hiện bởi công ty BioNTech chuyên phát triển các công nghệ dược phẩm sinh học tại Đức, các nhà nghiên cứu đã thực hiện một kĩ thuật tương tự nhằm tiêu diệt các neoantigen trên 13 bệnh nhân mắc u hắc tố. Các vác-xin hướng đến 10 neoantigen trên mỗi bệnh nhân và sau 12 đến 23 tháng, 8 bệnh nhân không có dấu hiệu tái phát ung thư.
Các tế bào T (màu hồng) đang tấn công tế bào ung thư.
Vẫn còn đó nhiều thách thức lớn cần phải vượt qua, chẳng hạn như trong trường hợp loại vác-xin cá nhân hóa này được chứng minh là chữa trị thành công ung thư thì chi phí và thời gian phát triển là một trong những trở ngại lớn nhất. Hiện tại theo ước tính của các nhà nghiên cứu thì vác-xin dành cho một bệnh nhân như thử nghiệm trên sẽ có chi phí sản xuất đến 60.000 đô. Đó là chưa kể bệnh nhân phải dùng kèm với nhiều loại thuốc mới và chi phí mà mỗi bệnh nhân phải trả có thể lên đến hàng trăm ngàn đô một khi loại hình điều trị này được thương mại hóa.
Ngoài ra thời gian sản xuất vác-xin cho từng bệnh nhân cũng là vấn đề lớn có thể ảnh hưởng đến khả năng áp dụng hình thức điều trị này trên quy mô lớn. Sẽ phải mất nhiều tháng để tạo ra loại vác-xin như được dùng trong 2 nghiên cứu trên nhưng các nhà nghiên cứu tự tin rằng thời gian sản xuất sẽ được giảm xuống chỉ còn dưới 6 tuần. Tuy nhiên, đây vẫn là một khoảng thời gian dài nếu tính đến chuyện sản xuất hàng loạt.
Đặt những thách thức nói trên sang một bên thì có thể nói vác-xin neoantigen sẽ mở đường cho một liệu pháp điều trị ung thư tập trung cho từng cá nhân. Một liệu pháp cho phép từng khối u riêng biệt trong cơ thể của từng bệnh nhân được hệ miễn dịch xác định và tấn công nhờ sự kích thích của vác-xin được điều chế riêng.
Theo: New Atlas
