Trong một nghiên cứu mới đây, các nhà khoa học tại đại học y dược Stanford đã phát triển một liệu pháp kĩ thuật gene khiến những tế bào then chốt của hệ miễn dịch chống lại sự tấn công của virus HIV, qua đó, liệu pháp tiềm năng sẽ loại bỏ sự phụ thuộc dài hạn về dược phẩm đối với các bệnh nhân đang sống chung với HIV.
Chế độ điều trị HIV bằng thuốc nhằm mục tiêu ngăn chặn sự tiếp nạp của virus ở nhiều giai đoạn khác nhau trong quá trình sao chép. Tuy nhiên, HIV là một virus có thể biến đổi và đây là lý do bệnh nhân phải cần đến liệu pháp kháng virus tích cực HAART để ngăn chặn các lây nhiễm chết người tiềm năng. Dựa trên các thử nghiệm trước đây, nhóm nghiên cứu tại Stanford đã cắt và ghép một chuỗi gene kháng HIV vào các tế bào miễn dịch (tế bào T) bị virus tấn công. Qua đó, nhóm đã mô phỏng thành công liệu pháp HAART thông qua phương pháp vận dụng các gene.
Thông thường, HIV sẽ xâm nhập vào các tế bào T bằng cách bám lên 1 trong 2 protein bề mặt được biết đến với tên gọi protein CCR5 và CXCR4. Tuy nhiên, vẫn có những người sở hữu một biến thể của CCR5 mang đặc tính kháng HIV. Bằng chứng là hồi cuối năm 2010, Timothy Ray Brown - một bệnh nhân bị bệnh bạch cầu đồng thời mắc HIV đã bất ngờ được chửa khỏi sau khi cấy ghép xương tủy và anh cũng đã hiến tặng gene CCR5 biến thể đặc biệt của mình cho y học.
Nghiên cứu của đại học Stanford dựa trên một nghiên cứu được thực hiện trước đó bởi các nhà khoa học tại công ty Sangamo BioSciences, California. Tại đây, họ đã phát triển một kỹ thuật dùng một protein có thể nhận biết và kết hợp với gene cảm thụ CCR5, qua đó tinh chỉnh gene để bắt chước phiên bản kháng HIV tự nhiên. Protein được Sangamo BioSciences sử dụng có tên gọi "zinc finger" (ngón tay kẽm) với khả năng phá vỡ từng phần của DNA để vô hiệu hóa một cách hiệu quả gene cảm thụ.
Giờ đây, các nhà nghiên cứu tại Stanford đã sử dụng một protein tương tự để tạo ra một vết đứt gãy trong DNA cảm thụ CCR5 và ghép vào đó 3 gene kháng virus. "Việc tích hợp 3 gene kháng virus sẽ giúp bảo vệ các tế bào khỏi sự xâm nhập của HIV thông qua cả 2 cảm thụ quan CCR5 và CXCR4. Và việc vô hiệu hóa gene CCR5 bằng protein nói trên đồng thời bổ sung các gene kháng HIV sẽ tạo ra một hệ thống bảo vệ nhiều lớp," nhóm nghiên cứu nhấn mạnh.
Liệu pháp tinh chỉnh gene khóa chặt các protein CCR5 và CXCR4 chưa từng được phát triển thành công trước đây. Khối xếp lớp của 3 gene kháng HIV tạo ra một rào cản hiệu quả với khả năng bảo vệ gấp 1200 lần đối với CCR5 và hơn 1700 lần đối với CXCR4 so với các tế bào T không được tinh chỉnh. Đối với các tế bào T bình thường, tế bào sẽ bị lây nhiễm trong vòng 25 ngày.
Tuy nhiên, kỹ thuật của đại học Stanford vẫn vướn phải những trở ngại nhất định. Điển hình như việc tạo ra một vết đứt gãy trong một phần của tế bào có thể dẫn đến những đứt gãy khác ngoài dự kiến và tiềm năng sẽ gây ung thư hoặc đột biến tế bào. Thêm vào đó, do chỉ được áp dụng cho tế bào T của từng bệnh nhân nên liệu pháp sẽ mất nhiều thời gian để phát huy hiệu quả. Mặc dù không tiêu diệt virus nhưng có thể nói công trình của đại học Stanford sẽ giúp bệnh nhân duy trì hoạt động của hệ miễn dịch mà không cần dùng đến các loại thuốc kháng virus hạng nặng. Các nhà nghiên cứu hy vọng sẽ đưa liệu pháp vào thử nghiệm lâm sàn trong từ 3 đến 5 năm tới.
Theo: Gizmag