CRISPR-Cas9 là công nghệ chỉnh sửa gen đang dành được sự quan tâm rất lớn trong ngành công nghệ sinh học và nhiều lĩnh vực khác, nhưng nó có thể không hoàn toàn kỳ diệu như những thử nghiệm trước mắt. Thông qua một nghiên cứu mới đây, rất có thể công nghệ này sẽ trở thành một con dao 2 lưỡi với hậu quả nghiêm trọng gấp nhiều lần so với những lợi ích nghiên cứu đạt được.
Hậu quả của kỹ thuật CRISPR không phải là một câu chuyện bịa đặt, tuy trước mắt công nghệ chỉnh sửa gen này vẫn có vẻ an toàn nhưng đó là vì những thiệt hại lâm sàng vẫn chưa được khai thác. Vì còn nhiều giới hạn nên e rằng việc sử dụng nó sẽ trở nên hạn chế trong tương lai gần.
Công nghệ CRISPR về cơ bản sẽ có một đoạn phân tử ADN bình thường, sau đó được cắt ra 1 mẫu đơn dòng từ đoạn ADN này để kết hợp với một phân tử ADN đơn dòng tương xứng khác. Chúng ghép nối với nhau và hoạt động như một một đoạn gen bình thường trong tế bào.
Ví dụ trong bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, ý tưởng để khắc phục căn bệnh trên là cắt ra một số ít các bazơ trong một chuỗi gen sản xuất, từ đó ta có thể vô hiệu hóa đoạn gen trên hoàn toàn. Điều này đã được thực hiện trong nhiều nghiên cứu, mặc dù khi quan sát việc chèn và xóa bất ngờ một số cặp bazơ không phát hiện có sự phá hủy nghiêm trọng nào trên đoạn gen này - mãi cho đến tận bây giờ. Vì khi thí nghiệm người ta chỉ quan sát trên quy mô nhỏ, còn trên thực tế thì không, những đoạn gen chỉnh sửa có thể bị lặp lại hàng nghìn lần và điều này thì đã đủ để ảnh hưởng đến các gen lân cận hoặc can thiệp tới hoạt động di truyền.
Theo nghiên cứu công bố trên tạp chí Nature được viết bởi Michael Kosicki, Kart Tomberg và Allan Bradley thuộc Viện nghiên cứu Wellcome Sanger, họ giải thích rằng những nghiên cứu trước đây chưa từng gặp phải những thiệt hại cơ bản như thế vì đơn giản những thiệt hại này không được phép xảy ra.
Vấn đề không phải là CRISPR tự gây ra những thiệt hại này mà chính là do việc tự sửa chữa một cách cẩu thả của chính tế bào. Allan Bradley giải thích rằng ”Sau khi thực hiện kỹ thuật CRISPR trên một đoạn gen, tế bào sẽ cố gắng ghép mọi thứ lại với nhau. Nhưng nó thực sự không biết những đoạn ADN nằm liền kề khác nhau như thế nào.” Trong quá trình ghép nối các đoạn gen sau khi được chỉnh sửa thì các tế bào có thể vô tình thay thế hàng trăm hoặc hàng ngàn cặp bazơ cơ sở không có ở đó.
Bởi vì các nghiên cứu trước đây thường sử dụng bản sao của các cặp gen hoặc những cặp gen ở gần nhau nên khả năng xảy ra rủi ro hầu như không có. Chỉ khi sử dụng nhiều sợi ADN dài hơn và đa dạng hơn thì việc chèn và xóa các cặp bazơ mới gặp phải những nguy cơ nghiêm trọng.
Nhưng may thay, thiệt hại nghiêm trọng này dường như chỉ xảy ra đối với công việc phức tạp nhất trong kỹ thuật CRISPR là cắt một đoạn ADN ra khỏi chuỗi hay mở đoạn gen để sửa chữa. Và cũng giống như nhiều vấn đề trong nền khoa học sinh học thực tại, chúng ta không nên lo lắng và sợ hãi nó - mà cần phải nghiên cứu và tìm ra giải pháp. Không tránh khỏi những nguy cơ về di truyền nghiêm trọng trong công cuộc cách mạng chỉnh sửa gen, điều quan trọng bây giờ cần làm là thúc đẩy các biện pháp đối phó, ngay cả khi nó có thể ảnh hưởng đến quá trình nghiên cứu một số liệu pháp chữa bệnh hay lợi nhuận của các công ty mà kỹ thuật CRISPR mang lại.
Hậu quả của kỹ thuật CRISPR không phải là một câu chuyện bịa đặt, tuy trước mắt công nghệ chỉnh sửa gen này vẫn có vẻ an toàn nhưng đó là vì những thiệt hại lâm sàng vẫn chưa được khai thác. Vì còn nhiều giới hạn nên e rằng việc sử dụng nó sẽ trở nên hạn chế trong tương lai gần.
Công nghệ CRISPR về cơ bản sẽ có một đoạn phân tử ADN bình thường, sau đó được cắt ra 1 mẫu đơn dòng từ đoạn ADN này để kết hợp với một phân tử ADN đơn dòng tương xứng khác. Chúng ghép nối với nhau và hoạt động như một một đoạn gen bình thường trong tế bào.
Ví dụ trong bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, ý tưởng để khắc phục căn bệnh trên là cắt ra một số ít các bazơ trong một chuỗi gen sản xuất, từ đó ta có thể vô hiệu hóa đoạn gen trên hoàn toàn. Điều này đã được thực hiện trong nhiều nghiên cứu, mặc dù khi quan sát việc chèn và xóa bất ngờ một số cặp bazơ không phát hiện có sự phá hủy nghiêm trọng nào trên đoạn gen này - mãi cho đến tận bây giờ. Vì khi thí nghiệm người ta chỉ quan sát trên quy mô nhỏ, còn trên thực tế thì không, những đoạn gen chỉnh sửa có thể bị lặp lại hàng nghìn lần và điều này thì đã đủ để ảnh hưởng đến các gen lân cận hoặc can thiệp tới hoạt động di truyền.
Theo nghiên cứu công bố trên tạp chí Nature được viết bởi Michael Kosicki, Kart Tomberg và Allan Bradley thuộc Viện nghiên cứu Wellcome Sanger, họ giải thích rằng những nghiên cứu trước đây chưa từng gặp phải những thiệt hại cơ bản như thế vì đơn giản những thiệt hại này không được phép xảy ra.
Vấn đề không phải là CRISPR tự gây ra những thiệt hại này mà chính là do việc tự sửa chữa một cách cẩu thả của chính tế bào. Allan Bradley giải thích rằng ”Sau khi thực hiện kỹ thuật CRISPR trên một đoạn gen, tế bào sẽ cố gắng ghép mọi thứ lại với nhau. Nhưng nó thực sự không biết những đoạn ADN nằm liền kề khác nhau như thế nào.” Trong quá trình ghép nối các đoạn gen sau khi được chỉnh sửa thì các tế bào có thể vô tình thay thế hàng trăm hoặc hàng ngàn cặp bazơ cơ sở không có ở đó.
Bởi vì các nghiên cứu trước đây thường sử dụng bản sao của các cặp gen hoặc những cặp gen ở gần nhau nên khả năng xảy ra rủi ro hầu như không có. Chỉ khi sử dụng nhiều sợi ADN dài hơn và đa dạng hơn thì việc chèn và xóa các cặp bazơ mới gặp phải những nguy cơ nghiêm trọng.
Nhưng may thay, thiệt hại nghiêm trọng này dường như chỉ xảy ra đối với công việc phức tạp nhất trong kỹ thuật CRISPR là cắt một đoạn ADN ra khỏi chuỗi hay mở đoạn gen để sửa chữa. Và cũng giống như nhiều vấn đề trong nền khoa học sinh học thực tại, chúng ta không nên lo lắng và sợ hãi nó - mà cần phải nghiên cứu và tìm ra giải pháp. Không tránh khỏi những nguy cơ về di truyền nghiêm trọng trong công cuộc cách mạng chỉnh sửa gen, điều quan trọng bây giờ cần làm là thúc đẩy các biện pháp đối phó, ngay cả khi nó có thể ảnh hưởng đến quá trình nghiên cứu một số liệu pháp chữa bệnh hay lợi nhuận của các công ty mà kỹ thuật CRISPR mang lại.
Nguồn: techcrunch.com
