CRISPR là công cụ mạnh mẽ nhất để tác động đến thông tin di truyền, hứa hẹn tạo nên một cuộc cách mạng trong việc điều trị những căn bệnh mà trước giờ y học hiện đại vốn phải “bó tay”. Tuy nhiên, việc cắt và dán DNA đôi khi dẫn đến các tác dụng phụ không mong muốn và trước tình hình này, các nhà nghiên cứu tại MIT và Harvard đã phát triển một phiên bản CRISPR mới giúp các nhà khoa học chèn thêm các đoạn DNA mong muốn vào chuỗi gen mà không cần phải cắt bớt gì cả, từ đó tăng thêm tính an toàn và độ chính xác cho cả quá trình.
Kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR được phát triển dựa trên cơ chế phòng vệ dùng vi khuẩn để ngăn chặn virus bằng cách cắt đứt ADN của chúng sau đó dán vào nơi khác. Nhờ công cụ này, các nhà khoa học đã tạo ra cơ chế nhằm tinh chỉnh ADN để tạo ra những con ong cơ bắp hoặc muỗi không truyền bệnh sốt rét. Nhưng CRISPR bản thân nó cũng có nhiều loại khác nhau để dùng cho các mục đích khác nhau. Công cụ chỉnh sửa gen được ứng dụng nhiều nhất và phổ biến nhất cho đến hiện tại chính là CRISPR-Cas9.
Thông thường, CRISPR làm việc dựa trên cơ chế phòng vệ của vi khuẩn. Cụ thể, trong tự nhiên, khi virus tấn công vi khuẩn, vi khuẩn sẽ sử dụng cơ chế phòng vệ này để cắt các phần của DNA virus và dán chúng vào bên trong DNA của chính nó. Về cơ bản, phương pháp này làm cho DNA của virus trở thành một phần trong tế bào vi khuẩn, tạo ra ký ức về sự xâm nhập của virus, giúp tế bào có thể phát hiện và phản ứng với những biến thể tương lai của loại virus đó nếu nó bị tấn công một lần nữa. Quá trình này được hỗ trợ bởi 1 enzyme tên là Cas9.
Trong vài năm qua, các nhà nghiên cứu đã khai thác cơ chế này để loại bỏ những DNA gây bệnh cũng như gây đột biến, ngăn chặn chúng xảy ra trên các mẫu thử trong phòng thí nghiệm hay thậm chí là tiến hành các chỉnh sửa ngay trong phôi thai người. Nếu không xét đến phạm vi đạo đức, cho đến này, CRISPR được đánh giá là một công cụ hữu ích, dù vậy, không phải là không tồn tại các vấn đề khác liên quan mặt sinh học.
Vận hành dựa trên cơ chế chỉnh sửa tự nhiên, vì lẽ đó, lỗi đôi khi xảy ra và công cụ có thể sẽ chỉnh sửa các thành phần khác của gen - những nơi chúng không được yêu cầu để làm điều đó. Giải pháp mới của các chuyên gia xuất hiện như 1 công cụ “tìm kiếm và thay thế” mà bạn hay dùng trong Word vậy. Để làm được điều này, thay vì dùng Cas9, các nhà khoa học dùng cái gọi là transposons (gen nhảy).
Họ đặt tên cho hệ thống mới là CRISPR-associated transposase (CAST) và hiện nó đã được thử nghiệm trên vi khuẩn E. coli. Công cụ có thể giúp chèn các chuỗi DNA mới với độ dài tương đương 10 cặp bazo vào đúng vị trí mong muốn trên bộ gen. Cho đến nay, hiệu quả của giải pháp này là 80% và tỷ lệ thành công được kỳ vọng sẽ đạt mức tối đa khi mọi thứ trở nên hoàn hảo hơn.
Có nhiều ứng dụng khác nhau đối với kỹ thuật mới này, chẳng hạn như ngăn chặn các bệnh di truyền, điều trị ung thư,....Nghiên cứu đã được công bố trên tạp chí Science.
Kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR được phát triển dựa trên cơ chế phòng vệ dùng vi khuẩn để ngăn chặn virus bằng cách cắt đứt ADN của chúng sau đó dán vào nơi khác. Nhờ công cụ này, các nhà khoa học đã tạo ra cơ chế nhằm tinh chỉnh ADN để tạo ra những con ong cơ bắp hoặc muỗi không truyền bệnh sốt rét. Nhưng CRISPR bản thân nó cũng có nhiều loại khác nhau để dùng cho các mục đích khác nhau. Công cụ chỉnh sửa gen được ứng dụng nhiều nhất và phổ biến nhất cho đến hiện tại chính là CRISPR-Cas9.
Thông thường, CRISPR làm việc dựa trên cơ chế phòng vệ của vi khuẩn. Cụ thể, trong tự nhiên, khi virus tấn công vi khuẩn, vi khuẩn sẽ sử dụng cơ chế phòng vệ này để cắt các phần của DNA virus và dán chúng vào bên trong DNA của chính nó. Về cơ bản, phương pháp này làm cho DNA của virus trở thành một phần trong tế bào vi khuẩn, tạo ra ký ức về sự xâm nhập của virus, giúp tế bào có thể phát hiện và phản ứng với những biến thể tương lai của loại virus đó nếu nó bị tấn công một lần nữa. Quá trình này được hỗ trợ bởi 1 enzyme tên là Cas9.
Trong vài năm qua, các nhà nghiên cứu đã khai thác cơ chế này để loại bỏ những DNA gây bệnh cũng như gây đột biến, ngăn chặn chúng xảy ra trên các mẫu thử trong phòng thí nghiệm hay thậm chí là tiến hành các chỉnh sửa ngay trong phôi thai người. Nếu không xét đến phạm vi đạo đức, cho đến này, CRISPR được đánh giá là một công cụ hữu ích, dù vậy, không phải là không tồn tại các vấn đề khác liên quan mặt sinh học.
Vận hành dựa trên cơ chế chỉnh sửa tự nhiên, vì lẽ đó, lỗi đôi khi xảy ra và công cụ có thể sẽ chỉnh sửa các thành phần khác của gen - những nơi chúng không được yêu cầu để làm điều đó. Giải pháp mới của các chuyên gia xuất hiện như 1 công cụ “tìm kiếm và thay thế” mà bạn hay dùng trong Word vậy. Để làm được điều này, thay vì dùng Cas9, các nhà khoa học dùng cái gọi là transposons (gen nhảy).
Họ đặt tên cho hệ thống mới là CRISPR-associated transposase (CAST) và hiện nó đã được thử nghiệm trên vi khuẩn E. coli. Công cụ có thể giúp chèn các chuỗi DNA mới với độ dài tương đương 10 cặp bazo vào đúng vị trí mong muốn trên bộ gen. Cho đến nay, hiệu quả của giải pháp này là 80% và tỷ lệ thành công được kỳ vọng sẽ đạt mức tối đa khi mọi thứ trở nên hoàn hảo hơn.
Có nhiều ứng dụng khác nhau đối với kỹ thuật mới này, chẳng hạn như ngăn chặn các bệnh di truyền, điều trị ung thư,....Nghiên cứu đã được công bố trên tạp chí Science.
Tham khảo: MIT
